Una nuova frontiera dell’oftalmologia rigenerativa sta per aprirsi in Italia con il progetto L.U.C.Y. (Lineage-guided Use of Cell-derived therapy for Yield improvement in age-related macular degeneration).
Questa iniziativa, promossa dalla Fondazione Banca degli Occhi in collaborazione con il National Eye Institute di Bethesda (USA), mira a sperimentare l’uso di cellule riprogrammate per proteggere la retina e contrastare la progressione della degenerazione maculare secca, una patologia che colpisce la vista legata all’età.
Il cuore del progetto L.U.C.Y.
Il principio scientifico alla base del progetto L.U.C.Y. trae ispirazione dal lavoro dei premi Nobel Shinya Yamanaka e John B. Gurdon:
- Prelevamento e riprogrammazione delle cellule: Vengono prelevate cellule del sangue dal paziente e riprogrammate in laboratorio per riportarle a uno stato simile a quello delle cellule staminali pluripotenti indotte.
- Trasformazione in cellule retiniche: Successivamente, queste cellule vengono trasformate in cellule dell’epitelio pigmentato retinico, fondamentali per il corretto funzionamento dei fotorecettori.
- Obiettivo del trapianto: L’idea è di trapiantare un tessuto oculare ottenuto da queste cellule staminali del paziente per aiutare a conservare la vista nelle fasi avanzate della degenerazione retinica, come spiegato dal ricercatore Kapil Bharti del National Eye Institute.
Negli Stati Uniti, uno studio clinico di fase I/IIa, già approvato dalla FDA, sta valutando la sicurezza di un impianto similare in pazienti con atrofia geografica, una forma avanzata di degenerazione maculare secca.
La collaborazione internazionale e le prospettive future
Diego Ponzin, presidente della Fondazione Banca degli Occhi, ha sottolineato l’importanza della collaborazione con gli Stati Uniti, che ha permesso di accelerare alcune fasi della ricerca e degli aspetti regolatori. Le tempistiche prevedono il completamento della fase preliminare entro il 2026 e i primi interventi sui pazienti nel 2027.
La ricercatrice Stefania D’Agostino ha specificato che, ottenuta l’approvazione del protocollo clinico italiano, le cellule verranno trapiantate in un numero limitato di pazienti (tre per ciascuno dei tre centri coinvolti). Questo approccio graduale è tipico delle prime fasi di sperimentazione, incentrate sulla valutazione della sicurezza e fattibilità della procedura. Solo dopo averne verificato l’efficacia, si potrà considerare un’estensione a un pubblico più ampio.
Una sfida di salute pubblica
La degenerazione maculare legata all’età è un problema crescente a causa dell’invecchiamento della popolazione. In Europa, si stima che entro il 2040 le forme tardive della malattia potrebbero colpire tra i 3,9 e i 4,8 milioni di persone.
Attualmente, esistono percorsi di monitoraggio e prevenzione, ma la rigenerazione del tessuto retinico danneggiato rimane una sfida complessa. Anche se L.U.C.Y. non è ancora una terapia disponibile, rappresenta una speranza concreta per il futuro. Lo studio si concentra sulla sicurezza, tollerabilità e fattibilità di un trapianto autologo, utilizzando le cellule del paziente per ridurre il rischio di rigetto e supportare le cellule retiniche danneggiate, ma richiede un approccio cauto e scientifico per evitare false aspettative.