Un nuovo progetto di ricerca, denominato L.U.C.Y. (Lineage-guided Use of Cell-derived therapy for Yield improvement in age-related macular degeneration), porta anche in Italia una delle frontiere più avanzate dell’oftalmologia rigenerativa: l’utilizzo di cellule riprogrammate per proteggere la retina e contrastare la degenerazione maculare secca. Promosso dalla Fondazione Banca degli Occhi in collaborazione con il National Eye Institute di Bethesda (USA), il progetto è stato presentato a Venezia durante il convegno “Regenerative ophthalmology for retinal disorders”.
Obiettivo ambizioso per la degenerazione maculare
L’ambizioso obiettivo di L.U.C.Y. è avviare uno studio clinico italiano su una terapia cellulare avanzata per i pazienti affetti da degenerazione maculare legata all’età, in particolare nella sua forma secca. È fondamentale sottolineare che non si tratta di una cura già disponibile, ma di una sperimentazione volta a valutare sicurezza, fattibilità ed efficacia di questo approccio innovativo.
Come funziona la ricerca con le cellule riprogrammate
La procedura alla base dello studio è complessa: prevede il prelievo di cellule del sangue dal paziente, la loro riprogrammazione in laboratorio per farle tornare a uno stato simile a quello delle cellule staminali pluripotenti indotte e, successivamente, la loro trasformazione in cellule dell’epitelio pigmentato retinico. Queste cellule sono cruciali per il corretto funzionamento dei fotorecettori della retina.
Il principio scientifico si basa sulle scoperte di Shinya Yamanaka e John B. Gurdon, vincitori del Premio Nobel per la Medicina nel 2012, che hanno dimostrato la possibilità di riprogrammare cellule mature in uno stato pluripotente. Kapil Bharti del National Eye Institute ha spiegato l’intento di trapiantare un “pezzo di tessuto dell’occhio” derivato dalle cellule staminali del paziente per aiutare a preservare la vista in persone con degenerazione retinica avanzata. Il processo di riprogrammazione avviene in laboratorio mediante fattori specifici che cambiano il comportamento delle cellule adulte in staminali.
Negli Stati Uniti, il National Eye Institute ha già avviato uno studio clinico di fase I/IIa, monitorando la sicurezza di un impianto di cellule RPE derivate da cellule iPS del paziente per l’atrofia geografica, una forma avanzata di degenerazione maculare secca.
L’Italia protagonista nella ricerca internazionale
Diego Ponzin, presidente di Fondazione Banca degli Occhi, ha espresso orgoglio per il lancio di L.U.C.Y., frutto di anni di lavoro e che proietta la Fondazione in uno studio internazionale con un partner scientifico di grande prestigio come il NIH americano. Ponzin ha evidenziato come questa ricerca di frontiera non solo offrirà conoscenze per la maculopatia, ma anche per altre malattie della retina. La collaborazione con gli USA ha permesso di velocizzare alcune tappe, inclusa l’approvazione della FDA. I tempi previsti sono i seguenti: completamento della fase preliminare entro il 2026 e primi interventi nel 2027, con una prima valutazione dei risultati preliminari entro uno o due anni successivi.
La ricercatrice Stefania D’Agostino ha specificato che, ottenuta l’approvazione per il protocollo clinico italiano, le cellule verranno trapiantate in un numero limitato di pazienti, tre per ciascuno dei tre centri coinvolti. Questo approccio è tipico delle prime fasi di sperimentazione, focalizzate sulla sicurezza, controllabilità e fattibilità della procedura.
La degenerazione maculare: un problema di salute pubblica
La degenerazione maculare legata all’età è una patologia che colpisce la macula, parte essenziale per la visione dei dettagli e per attività quotidiane come leggere o riconoscere i volti. La forma secca è la più comune e può evolvere fino all’atrofia geografica. Con l’invecchiamento della popolazione, si stima che entro il 2040 i casi di AMD precoce in Europa potrebbero arrivare tra 14,9 e 21,5 milioni, mentre le forme tardive potrebbero colpire tra 3,9 e 4,8 milioni di persone. La rigenerazione del tessuto retinico danneggiato resta una sfida complessa per la medicina odierna.
Una speranza concreta, ma con cautela
È fondamentale comunicare il progetto L.U.C.Y. con prudenza. Non si tratta di una terapia immediatamente disponibile o di una promessa di recupero visivo garantito. È un progetto di ricerca avanzata che mira a valutare la sicurezza e la potenziale utilità di un trapianto autologo (con cellule del paziente stesso) per rallentare o contrastare il danno retinico. L’approccio scientifico è robusto, in quanto l’utilizzo di cellule del paziente riduce i rischi di rigetto e la produzione di cellule RPE mira a sostituire quelle danneggiate. Tuttavia, le terapie cellulari richiedono controlli rigorosi per la potenziale crescita incontrollata delle cellule. Gli studi iniziali sono quindi incentrati sulla misurazione di sicurezza, tollerabilità e fattibilità, offrendo una speranza a lungo termine piuttosto che una soluzione immediata.