Un’importante novità nel campo dell’oftalmologia rigenerativa giunge in Italia con il lancio del progetto L.U.C.Y. (Lineage-guided Use of Cell-derived therapy for Yield improvement in age-related macular degeneration), che si propone di contrastare la degenerazione maculare secca attraverso l’uso di cellule riprogrammate. L’iniziativa, promossa dalla Fondazione Banca degli Occhi in collaborazione con il National Eye Institute di Bethesda (USA), è stata presentata a Venezia durante il convegno “Regenerative ophthalmology for retinal disorders”.
L’obiettivo di L.U.C.Y. è ambizioso: avviare uno studio clinico italiano per una terapia cellulare avanzata destinata a pazienti affetti da degenerazione maculare legata all’età, in particolare nella sua forma secca. Non si tratta di una cura già disponibile, ma di una sperimentazione rigorosa volta a valutarne sicurezza, fattibilità ed efficacia.
Come funziona il progetto L.U.C.Y.
Il cuore del protocollo scientifico prevede il prelievo di cellule del sangue dal paziente, la loro riprogrammazione in laboratorio a uno stato simile a quello delle cellule staminali pluripotenti indotte, e la successiva trasformazione in cellule dell’epitelio pigmentato retinico (RPE). Questo strato della retina è cruciale per il corretto funzionamento dei fotorecettori e la sua protezione è fondamentale nel contrastare la progressione della malattia.
Il principio alla base di questa tecnica si ispira al lavoro di Shinya Yamanaka e John B. Gurdon, vincitori del Premio Nobel per la Medicina nel 2012 per la scoperta che le cellule adulte possono essere riportate a uno stato pluripotente. Kapil Bharti, ricercatore del National Eye Institute, ha evidenziato come l’idea sia quella di trapiantare “un pezzo di tessuto dell’occhio” derivato dalle cellule staminali del paziente, al fine di salvaguardare la vista in persone con degenerazione retinica avanzata. Negli Stati Uniti, il National Eye Institute ha già avviato uno studio clinico di fase I/IIa su un impianto di cellule RPE derivate da cellule iPS autologhe per pazienti con atrofia geografica, una forma avanzata di degenerazione maculare secca, con un focus primario sulla sicurezza.
Dal laboratorio all’applicazione clinica
Diego Ponzin, presidente di Fondazione Banca degli Occhi, ha espresso “orgoglio” per il lancio di L.U.C.Y., sottolineando l’importanza di questa collaborazione internazionale. Ha inoltre evidenziato come questa ricerca di frontiera possa avere ricadute positive non solo per la maculopatia, ma più in generale per la cura delle malattie della retina. La partnership con gli Stati Uniti ha permesso di accelerare alcune fasi, beneficiando dell’approvazione della FDA statunitense per lo studio.
Le tempistiche prevedono il completamento della fase preliminare entro il 2026, con i primi interventi sui pazienti stimati per il 2027. Successivamente, saranno necessari uno o due anni per una prima valutazione dei risultati. La ricercatrice Stefania D’Agostino ha spiegato che, una volta ottenuta l’approvazione dell’autorità competente italiana, le cellule verranno trapiantate in un piccolo gruppo iniziale di pazienti (tre per ciascuno dei tre centri coinvolti), al fine di valutare la sicurezza, la controllabilità e la fattibilità tecnica della procedura.
La degenerazione maculare come problema di salute pubblica
La degenerazione maculare legata all’età (AMD) colpisce la macula, la parte centrale della retina essenziale per la visione dei dettagli e per attività quotidiane come leggere o riconoscere i volti. La forma secca è la più comune e, nelle fasi avanzate, può condurre all’atrofia geografica. Le proiezioni indicano un significativo aumento dei casi in Europa entro il 2040, rendendo l’AMD una delle principali sfide della medicina della vista. Sebbene esistano percorsi di monitoraggio e prevenzione, la rigenerazione del tessuto retinico danneggiato rimane un obiettivo complesso.
Speranza concreta, ma cautela indispensabile
È fondamentale sottolineare che L.U.C.Y. rappresenta un progetto di ricerca avanzata e non una terapia già disponibile o una promessa immediata di recupero della vista. L’obiettivo è verificare la sicurezza e il potenziale beneficio di un trapianto autologo (con cellule del paziente stesso) per rallentare o contrastare il danno retinico, riducendo il rischio di rigetto e supportando le cellule danneggiate. Tuttavia, le terapie cellulari richiedono controlli molto stringenti per monitorare rischi come la crescita incontrollata delle cellule. Gli studi iniziali sono quindi primariamente focalizzati sulla sicurezza, tollerabilità e fattibilità.