Una nuova frontiera nell’oftalmologia rigenerativa si apre in Italia con il progetto L.U.C.Y. (Lineage-guided Use of Cell-derived therapy for Yield improvement in age-related macular degeneration), incentrato sulla degenerazione maculare secca. La ricerca mira a utilizzare cellule riprogrammate per proteggere la retina e rallentare la progressione di questa malattia debilitante.
Cos’è il progetto L.U.C.Y.
Promosso dalla Fondazione Banca degli Occhi in collaborazione con il National Eye Institute di Bethesda (USA), L.U.C.Y. è stato presentato a Venezia. L’obiettivo è avviare uno studio clinico italiano su una terapia cellulare avanzata per pazienti affetti da degenerazione maculare legata all’età nella sua forma secca. È importante sottolineare che si tratta di una sperimentazione per valutarne sicurezza, fattibilità ed efficacia, e non di una cura già disponibile.
Come funziona la terapia cellulare
La procedura prevede il prelievo di cellule del sangue dal paziente, la loro riprogrammazione in laboratorio a uno stato simile a quello delle cellule staminali pluripotenti indotte e la successiva trasformazione in cellule dell’epitelio pigmentato retinico (RPE). Queste cellule RPE, fondamentali per il funzionamento dei fotorecettori, verrebbero poi trapiantate nell’occhio del paziente. Questo approccio si basa sul lavoro dei Premi Nobel Yamanaka e Gurdon, che hanno dimostrato la possibilità di riprogrammare cellule mature in uno stato pluripotente.
La ricerca dagli Stati Uniti all’Italia
Negli Stati Uniti, il National Eye Institute ha già avviato uno studio clinico di fase I/IIa su un impianto di cellule RPE derivate da cellule iPS del paziente per l’atrofia geografica, una forma avanzata di degenerazione maculare secca, con un focus sulla sicurezza. La collaborazione internazionale con l’Italia, come sottolineato da Diego Ponzin, Presidente di Fondazione Banca degli Occhi, ha permesso di accelerare alcune fasi della ricerca, beneficiando anche dell’approvazione della FDA negli Stati Uniti. I primi interventi sono previsti per il 2027, con una valutazione preliminare dei risultati in uno o due anni.
Pochi pazienti, alta precisione
Inizialmente, lo studio clinico italiano coinvolgerà un numero molto limitato di pazienti: tre per ciascuno dei tre centri partecipanti. Questo approccio cauto è fondamentale nelle prime fasi di sperimentazione per garantire la sicurezza e la fattibilità della procedura. La ricercatrice Stefania D’Agostino ha ribadito l’importanza di un metodo scientifico rigoroso, evitando di creare false aspettative, pur riconoscendo il grande potenziale di questa ricerca.
La degenerazione maculare: una sfida sanitaria
La degenerazione maculare legata all’età è una delle principali cause di perdita della vista, specialmente nella sua forma secca che può portare all’atrofia geografica. Con l’invecchiamento della popolazione, il numero di persone affette è destinato a crescere, rendendo la ricerca di nuove terapie una priorità assoluta. Il progetto L.U.C.Y. rappresenta una speranza concreta per il futuro, nonostante non si tratti di una cura immediatamente disponibile, ma di un percorso di ricerca avanzata e promettente.